ژن ها واحدهای ژنتیکی اساسی هستند که صفات را کنترل می کنند.به جز ژن‌های برخی ویروس‌ها که از RNA تشکیل شده‌اند، ژن‌های اکثر موجودات از DNA تشکیل شده‌اند..بیشتر بیماری های موجودات زنده در اثر تعامل بین ژن ها و محیط ایجاد می شوند.ژن درمانی اساسا می تواند بسیاری از بیماری ها را درمان یا تسکین دهد.ژن درمانی انقلابی در زمینه پزشکی و داروسازی محسوب می شود.داروهای ژن درمانی در معنای وسیع شامل داروهای DNA اصلاح شده با DNA (مانند داروهای ژن درمانی in vivo بر اساس ناقل های ویروسی، داروهای ژن درمانی آزمایشگاهی، داروهای پلاسمید برهنه و غیره) و داروهای RNA (مانند داروهای الیگونوکلئوتیدی آنتی سنس، داروهای siRNA، و ژن درمانی mRNA و غیره) می شود.داروهای ژن درمانی عمدتاً شامل داروهای DNA پلاسمید، داروهای ژن درمانی مبتنی بر ناقل های ویروسی، داروهای ژن درمانی بر اساس ناقل های باکتریایی، سیستم های ویرایش ژن، و داروهای سلول درمانی برای اصلاح ژن در شرایط آزمایشگاهی هستند.پس از سال ها توسعه پر پیچ و خم، داروهای ژن درمانی به نتایج بالینی دلگرم کننده ای دست یافته اند.(بدون احتساب واکسن های DNA و واکسن های mRNA) در حال حاضر 45 داروی ژن درمانی برای بازاریابی در دنیا تایید شده است.در مجموع 9 ژن درمانی برای بازاریابی در سال جاری تایید شده است، از جمله 7 ژن درمانی برای اولین بار در سال جاری تایید شده است، به نام های: CARVYKTI، Amvuttra، Upstaza، Roctavian، Hemgenix، Adstiladrin و Ebvallo، (توجه: دو مورد دیگر در ایالات متحده تایید شدند. برای بازاریابی در ایالات متحده در آگوست 2022، و برای بازاریابی توسط اتحادیه اروپا در سال 2019 تایید شد؛ .) با راه اندازی بیشتر و بیشتر محصولات ژن درمانی و توسعه سریع فناوری ژن درمانی، ژن درمانی در آستانه یک دوره توسعه سریع است.

طبقه بندی ژن درمانی (منبع تصویر: Bio-Matrix)

این مقاله 45 روش ژن درمانی (به استثنای واکسن‌های DNA و واکسن‌های mRNA) را فهرست می‌کند که برای بازاریابی تایید شده‌اند.

1. ژن درمانی آزمایشگاهی

(1) استریمولیس

شرکت: توسعه یافته توسط GlaxoSmithKline (GSK).

زمان عرضه به بازار: در می 2016 برای بازاریابی توسط اتحادیه اروپا تایید شد.

موارد مصرف: برای درمان نقص ایمنی ترکیبی شدید (SCID).

توضیحات: روند کلی این درمان بدین صورت است که ابتدا سلول های بنیادی خونساز خود بیمار را به دست می آوریم، آنها را گسترش می دهیم و آنها را در شرایط آزمایشگاهی کشت می دهیم، سپس از رتروویروس برای وارد کردن یک کپی ژن عملکردی ADA (آدنوزین دآمیناز) به سلول های بنیادی خونساز استفاده می کنیم و در نهایت سلول های بنیادی خونساز اصلاح شده را تزریق می کنیم و مجدداً به بدن تزریق می شود.نتایج بالینی نشان می دهد که میزان بقای 3 ساله بیماران ADA-SCID تحت درمان با Strimvelis 100٪ است.

(2) زالموکسیس

شرکت: تولید شرکت مول مد ایتالیا.

زمان عرضه به بازار: مجوز بازاریابی مشروط را از اتحادیه اروپا در سال 2016 دریافت کردم.

موارد مصرف: برای درمان کمکی سیستم ایمنی بیماران پس از پیوند سلول های بنیادی خونساز استفاده می شود.

اظهارات: زالموکسیس یک ژن خودکشی سلول T آلوژنیک است که توسط ناقل های رتروویروسی اصلاح شده است.این روش از ناقل‌های رتروویروسی برای اصلاح ژنتیکی سلول‌های T آلوژنیک استفاده می‌کند، به طوری که سلول‌های T اصلاح شده ژنتیکی ژن‌های خودکشی HSV-TK و HSV-TK Mut2 1NGFR را بیان می‌کنند تا افراد بتوانند در هر زمانی از داروهای گانسی‌کلوویر (گانسیکلوویر) برای کشتن سلول‌های T که باعث واکنش‌های ایمنی نامطلوب می‌شوند، جلوگیری کنند و از وخیم‌تر شدن احتمالی بعد از عمل immunicor و عملکرد GHDVS در بیماران استفاده کنند. تی

(3) Invossa-K

شرکت: توسعه یافته توسط TissueGene (KolonTissueGene).

زمان عرضه به بازار: در جولای 2017 برای فهرست شدن در کره جنوبی تایید شد.

موارد مصرف: برای درمان آرتریت دژنراتیو زانو.

اظهارات: Invossa-K یک ژن درمانی سلول آلوژنیک است که شامل سلول های غضروفی انسانی است.سلول های آلوژنیک در شرایط آزمایشگاهی اصلاح ژنتیکی شده اند و سلول های اصلاح شده می توانند فاکتور رشد تبدیل کننده β1 (TGF-β1) را پس از تزریق داخل مفصلی بیان و ترشح کنند.β1)، در نتیجه علائم آرتروز را بهبود می بخشد.نتایج بالینی نشان می دهد که Invossa-K می تواند به طور قابل توجهی آرتریت زانو را بهبود بخشد.در سال 2019 توسط سازمان غذا و داروی کره لغو شد زیرا سازنده مواد تشکیل دهنده استفاده شده را به اشتباه برچسب گذاری کرده است.

(4) Zynteglo

شرکت: توسط bluebird bio تحقیق و توسعه یافته است.

زمان عرضه به بازار: توسط اتحادیه اروپا برای بازاریابی در سال 2019 تایید شده و توسط FDA برای بازاریابی در ایالات متحده در آگوست 2022 تایید شده است.

موارد مصرف: برای درمان بتا تالاسمی وابسته به تزریق خون.

اظهارات: Zynteglo یک ژن درمانی آزمایشگاهی لنتی ویروسی است که یک کپی عملکردی از ژن β-گلوبین طبیعی (ژن βA-T87Q-گلوبین) را به سلول های بنیادی خونساز گرفته شده از بیمار از طریق یک ناقل لنتی ویروسی وارد می کند و سپس این سلول های بنیادی خونساز اتولوگ اصلاح شده ژنتیکی را مجدداً تزریق می کند.هنگامی که بیمار دارای ژن βA-T87Q-گلوبین طبیعی باشد، ممکن است پروتئین HbAT87Q طبیعی تولید کند که می تواند به طور موثر نیاز به انتقال خون را کاهش دهد یا از بین ببرد.این یک درمان یکبار مصرف است که برای جایگزینی انتقال خون مادام العمر و داروهای مادام العمر برای بیماران 12 ساله و بالاتر طراحی شده است.

(5) اسکایسونا

شرکت: توسط bluebird bio تحقیق و توسعه یافته است.

زمان عرضه به بازار: توسط اتحادیه اروپا برای بازاریابی در ژوئیه 2021 تأیید شده و توسط FDA برای بازاریابی در ایالات متحده در سپتامبر 2022 تأیید شده است.

موارد مصرف: برای درمان آدرنولوکودیستروفی اولیه مغزی (CALD).

اظهارات: ژن درمانی اسکایسونا تنها ژن درمانی یک بار مصرف تایید شده برای درمان مراحل اولیه آدرنولوکودیستروفی مغزی (CALD) است.اسکایسونا (elivaldogene autotemcel، Lenti-D) یک لنتی ویروسی سلول های بنیادی خونساز در شرایط آزمایشگاهی ژن درمانی Lenti-D است.روش کلی درمان به شرح زیر است: سلول‌های بنیادی خونساز اتولوگ از بیمار خارج می‌شوند، توسط لنتی‌ویروس حامل ژن ABCD1 انسانی در شرایط آزمایشگاهی انتقال داده و اصلاح می‌شوند و سپس مجدداً به بیمار تزریق می‌شوند.این دارو برای درمان بیماران زیر 18 سال، حامل جهش های ژن ABCD1 و CALD استفاده می شود.

(6) کیمریه

COMPANY: توسعه یافته توسط Novartis.

زمان عرضه به بازار: مورد تایید FDA برای بازاریابی در آگوست 2017.

موارد مصرف: درمان لوسمی لنفوبلاستیک حاد سلول B (ALL) و DLBCL عودکننده و مقاوم به درمان.

اظهارات: Kymriah یک داروی ژن درمانی آزمایشگاهی لنتی ویروسی است، اولین درمان CAR-T تایید شده برای بازاریابی در جهان است که CD19 را هدف قرار می دهد و از فاکتور تحریک کننده 4-1BB استفاده می کند.قیمت آن در آمریکا 475000 دلار و در ژاپن 313000 دلار است.

(7) Yescarta

شرکت: توسعه یافته توسط Kite Pharma، یکی از شرکت های تابعه Gilead (GILD).

زمان عرضه به بازار: مورد تایید FDA برای بازاریابی در اکتبر 2017؛Fosun Kite فناوری Yescarta را از Kite Pharma معرفی کرد و پس از اخذ مجوز آن را در چین تولید کرد.برای ثبت در کشور تایید شده است.

موارد مصرف: برای درمان لنفوم سلول B بزرگ عودکننده یا مقاوم به درمان.

توضیحات: Yescarta یک ژن درمانی in vitro رتروویروسی است که دومین درمان تایید شده CAR-T در جهان است.CD19 را هدف قرار می دهد و همزمان از CD28 استفاده می کند.قیمت آن در ایالات متحده 373000 دلار است.

(8) تکارتوس

شرکت: توسعه یافته توسط Gilead (GILD).

زمان عرضه به بازار: مورد تایید FDA برای بازاریابی در جولای 2020.

موارد مصرف: برای لنفوم سلولی گوشته عودکننده یا مقاوم.

نکات: Tecartus یک درمان با سلول CAR-T اتولوگ است که CD19 را هدف قرار می دهد و سومین درمان CAR-T است که برای بازاریابی در جهان تأیید شده است.

(۹) بریانزی

شرکت: توسعه یافته توسط Bristol-Myers Squibb (BMS).

زمان عرضه به بازار: مورد تایید FDA برای بازاریابی در فوریه 2021.

موارد مصرف: لنفوم سلول B بزرگ (LBCL) عود کننده یا مقاوم به درمان (R/R).

اظهارات: Breyanzi یک ژن درمانی آزمایشگاهی مبتنی بر لنتی ویروس، چهارمین درمان CAR-T تایید شده برای بازاریابی در جهان است که CD19 را هدف قرار می دهد.تایید Breyanzi نقطه عطفی برای Bristol-Myers Squibb در زمینه ایمونوتراپی سلولی است که با خرید Celgene به مبلغ 74 میلیارد دلار در سال 2019 به آن دست یافت.

(10) آبکما

شرکت: توسط Bristol-Myers Squibb (BMS) و bluebird bio توسعه داده شده است.

زمان عرضه به بازار: مورد تایید FDA برای بازاریابی در مارس 2021.

موارد مصرف: مولتیپل میلوما عود کننده یا مقاوم به درمان.

اظهارات: Abecma یک ژن درمانی آزمایشگاهی مبتنی بر لنتی ویروس، اولین درمان با سلول های CAR-T در جهان با هدف قرار دادن BCMA و پنجمین درمان با CAR-T است که توسط FDA تایید شده است.اصل این دارو بیان گیرنده های کایمریک BCMA بر روی سلول های T خود بیمار از طریق اصلاح ژن با واسطه لنتی ویروس در شرایط آزمایشگاهی است.درمان برای از بین بردن سلول های T غیر اصلاح شده ژنتیکی در بیماران، و سپس تزریق مجدد سلول های T اصلاح شده، که سلول های سرطانی بیان کننده BCMA را در بیماران جستجو کرده و از بین می برند.

(11) لیبملدی

COMPANY: توسعه یافته توسط Orchard Therapeutics.

زمان عرضه به بازار: تایید شده توسط اتحادیه اروپا برای فهرست در دسامبر 2020.

موارد مصرف: برای درمان لوکودیستروفی متاکروماتیک (MLD).

اظهارات: Libmeldy یک ژن درمانی مبتنی بر سلول های CD34+ اتولوگ است که در شرایط آزمایشگاهی توسط لنتی ویروس اصلاح شده اند.داده های بالینی نشان می دهد که یک انفوزیون داخل وریدی منفرد Libmeldy می تواند به طور موثر سیر MLD زودرس را در مقایسه با اختلالات حرکتی و شناختی شدید در بیماران همسن درمان نشده تغییر دهد.

(12) بنودا

شرکت: توسعه یافته توسط WuXi Giant Nuo.

زمان عرضه به بازار: به طور رسمی توسط NMPA در سپتامبر 2021 تأیید شد.

موارد مصرف: درمان بیماران بالغ مبتلا به لنفوم سلول B بزرگ عودکننده یا مقاوم به درمان (r/r LBCL) پس از درمان سیستمیک خط دوم یا بالاتر.

نکات: Beinoda یک ژن درمانی ضد CD19 CAR-T است و همچنین محصول اصلی شرکت WuXi Juro است.این دومین محصول CAR-T است که در چین تأیید شده است، به جز لنفوئید سلول B بزرگ عودکننده/ مقاوم به درمان WuXi Giant Nuo همچنین قصد دارد تزریق Regiorensai را برای درمان چندین نشانه دیگر، از جمله لنفوم فولیکولار (FL)، لنفوم سلول گوشته (MCL)، لمفوسیتی مزمن سلولی (MCL)، لمفوسیتی دو سلولی ثانویه BCC توسعه دهد. DLBCL) و لوسمی لنفوبلاستیک حاد (ALL).

(13) CARVYKTI

شرکت: اولین محصول Legend Biotech تایید شده برای بازاریابی.

زمان عرضه به بازار: مورد تایید FDA برای بازاریابی در فوریه 2022.

موارد مصرف: برای درمان مولتیپل میلوما عودکننده یا مقاوم به درمان (R/R MM).

اظهارات: CARVYKTI (ciltacabtagene autoleucel، به اختصار Cilta-cel) یک ژن درمانی سلول های ایمنی CAR-T با دو آنتی بادی تک دامنه ای است که آنتی ژن بلوغ سلول B (BCMA) را هدف قرار می دهد.داده‌ها نشان می‌دهند که CARVYKTI در بیماران مبتلا به مولتیپل میلوم عودکننده یا مقاوم به درمان که چهار یا چند درمان قبلی (شامل مهارکننده‌های پروتئازوم، تعدیل‌کننده‌های ایمنی و آنتی‌بادی‌های مونوکلونال ضد CD38) دریافت کرده‌اند، نرخ پاسخ کلی 98٪ نشان داده شده است.

(14)ابوالو

COMPANY: توسعه یافته توسط Atara Biotherapeutics.

کمیسیون اروپا (EC) برای بازاریابی در دسامبر 2022، این اولین درمان جهانی سلول T در جهان است که برای بازاریابی تأیید شده است.

موارد مصرف: به عنوان یک درمان تک درمانی برای بیماری لنفوپرولیفراتیو پس از پیوند مرتبط با ویروس اپشتین بار (EBV) (EBV+PTLD)، بیماران تحت درمان باید بزرگسالان و کودکان بالای 2 سال باشند که قبلاً حداقل یک درمان دارویی دیگر را دریافت کرده اند.

اظهارات: Ebvallo یک ژن درمانی جهانی سلول T برای EBV خاص است که سلول های آلوده به EBV را به روشی محدود شده با HLA هدف قرار داده و از بین می برد.تایید این درمان بر اساس نتایج مطالعه کارآزمایی بالینی فاز 3 محوری است و نتایج نشان داد که ORR گروه HCT و گروه SOT 50٪ بود.میزان بهبودی کامل (CR) 26.3٪، میزان بهبودی نسبی (PR) 23.7٪ و زمان متوسط ​​تا بهبود (TTR) 1.1 ماه بود.از 19 بیمار که به بهبودی دست یافتند، 11 نفر مدت پاسخ (DOR) بیش از 6 ماه داشتند.علاوه بر این، از نظر ایمنی، هیچ واکنش نامطلوبی مانند بیماری پیوند در مقابل میزبان (GvHD) یا سندرم انتشار سیتوکین مربوط به Ebvallo رخ نداد.

2. ژن درمانی in vivo بر اساس ناقل های ویروسی

(1) ژندیسین/جین شنگ

شرکت: توسعه یافته توسط شرکت Shenzhen Saibainuo.

زمان عرضه به بازار: در سال 2003 در چین تایید شد.

موارد مصرف: برای درمان کارسینوم سلول سنگفرشی سر و گردن.

توجه: تزریق آدنوویروس نوترکیب انسانی p53 Gendicine/Jinyousheng یک داروی ژن درمانی ناقل آدنوویروس با حقوق مالکیت معنوی مستقل است که متعلق به شرکت Shenzhen Saibainuo است.آدنوویروس نوع 5 انسانی از آدنوویروس انسانی نوع 5 تشکیل شده است. اولی ساختار اصلی اثر ضد توموری دارو است و دومی عمدتاً به عنوان یک حامل عمل می کند.ناقل آدنوویروس ژن درمانی p53 را به داخل سلول هدف حمل می کند، ژن p53 سرکوبگر تومور را در سلول هدف بیان می کند و بیان ژن آن را بیان می کند.

(2) ریگویر

شرکت: توسعه یافته توسط شرکت لاتیما، لتونی.

زمان ثبت: در سال 2004 برای فهرست شدن در لتونی تایید شد.

موارد مصرف: برای درمان ملانوما.

اظهارات: ریگویر یک ژن درمانی مبتنی بر ناقل انتروویروس ECHO-7 اصلاح شده ژنتیکی است.در حال حاضر، این دارو در کشورهای لتونی، استونی، لهستان، ارمنستان، بلاروس و غیره پذیرفته شده است و همچنین در کشورهای اتحادیه اروپا در حال ثبت EMA است.موارد بالینی در ده سال گذشته ثابت کرده است که ویروس انکولیتیک ریگویر ایمن و موثر است و می تواند میزان بقای بیماران ملانوما را 4 تا 6 برابر افزایش دهد.علاوه بر این، این درمان برای انواع سرطان های دیگر، از جمله سرطان کولورکتال، سرطان پانکراس، سرطان مثانه، سرطان کلیه، سرطان پروستات، سرطان ریه، سرطان رحم، لنفوسارکوم و غیره نیز قابل استفاده است.

(3) آنکورین

شرکت: توسعه یافته توسط شرکت بیولوژیکی شانگهای سانوی.

زمان عرضه به بازار: در سال 2005 در چین تایید شد.

موارد مصرف: درمان تومورهای سر و گردن، سرطان کبد، سرطان پانکراس، سرطان دهانه رحم و سایر سرطان ها.

اظهارات: Oncorine (安科瑞) یک محصول ژن درمانی ویروس انکولیتیک است که از آدنوویروس به عنوان ناقل استفاده می کند.یک آدنوویروس انکولیتیک به دست می‌آید که می‌تواند به طور خاص در تومورهای دارای کمبود یا غیرطبیعی ژن p53 تکثیر شود و منجر به لیز سلول‌های تومور شود و در نتیجه سلول‌های تومور را از بین ببرد.بدون آسیب رساندن به سلول های طبیعیمطالعات بالینی نشان داده است که Ankerui ایمنی و کارایی خوبی برای انواع تومورهای بدخیم دارد.

(4) گلایبرا

شرکت: توسعه یافته توسط uniQure.

زمان عرضه به بازار: برای عرضه در اروپا در سال 2012 تایید شده است.

موارد مصرف: درمان کمبود لیپوپروتئین لیپاز (LPLD) با اپیزودهای شدید یا مکرر پانکراتیت علیرغم رژیم غذایی محدود چربی.

اظهارات: گلایبرا (alipogene tiparvovec) یک داروی ژن درمانی مبتنی بر AAV است که از AAV به عنوان یک حامل برای انتقال ژن درمانی LPL به سلول های عضلانی استفاده می کند تا سلول های مربوطه بتوانند مقدار مشخصی لیپوپروتئین لیپاز تولید کنند.این دارو در سال 2017 از بازار خارج شد. دلیل خروج آن ممکن است به دو عامل مرتبط باشد: قیمت بالا و تقاضای محدود بازار.میانگین هزینه درمان این دارو به یک میلیون دلار آمریکا می رسد و تنها یک بیمار تا کنون آن را خریداری و استفاده کرده است.اگرچه شرکت بیمه درمانی 900000 دلار آمریکا برای آن بازپرداخت کرده است، اما بار نسبتاً زیادی برای شرکت بیمه است.علاوه بر این، نشانه های مورد هدف دارو بسیار نادر است، با نرخ بروز حدود 1 در 1 میلیون و نرخ بالای تشخیص اشتباه.

(5) Imlygic

شرکت: توسعه یافته توسط Amgen.

زمان عرضه به بازار: در سال 2015 تایید شد که در لیست ایالات متحده و اتحادیه اروپا قرار گیرد.

موارد مصرف: درمان ضایعات ملانوما که به طور کامل با جراحی قابل برداشتن نیستند.

نکات: Imlygic یک ویروس هرپس سیمپلکس ضعیف شده نوع 1 است که توسط فناوری ژنتیکی اصلاح شده است (حذف قطعات ژنی ICP34.5 و ICP47 و قرار دادن ژن عامل تحریک کننده کلنی ماکروفاژ گرانولوسیت انسانی در ژن GM-CSF در ویروس) (HSV-1 ابتدا با ویروس FDA تایید شده است).روش تجویز تزریق داخل ضایعه است که می تواند مستقیماً به ضایعات ملانوما تزریق شود تا باعث پارگی سلول های تومور شود، آنتی ژن های مشتق شده از تومور و GM-CSF را آزاد کند و پاسخ های ایمنی ضد تومور را تقویت کند.

(6) لوکستورنا

شرکت: توسعه یافته توسط Spark Therapeutics، یکی از شرکت های تابعه Roche.

زمان عرضه به بازار: در سال 2017 توسط FDA برای بازاریابی تأیید شد و سپس در سال 2018 برای بازاریابی در اروپا تأیید شد.

موارد مصرف: برای درمان کودکان و بزرگسالانی که بینایی خود را به دلیل جهش‌های ژن RPE65 از دست داده‌اند، اما تعداد کافی سلول‌های شبکیه زنده را حفظ می‌کنند.

نکات: Luxturna یک ژن درمانی مبتنی بر AAV است که با تزریق زیر شبکیه انجام می شود.ژن درمانی از AAV2 به عنوان یک حامل برای معرفی یک کپی عملکردی از ژن طبیعی RPE65 به سلول های شبکیه چشم بیمار استفاده می کند، به طوری که سلول های مربوطه پروتئین RPE65 طبیعی را بیان می کنند و کمبود پروتئین RPE65 بیمار را جبران می کند و در نتیجه بینایی بیمار را بهبود می بخشد.

(7) زولگنسما

شرکت: توسعه یافته توسط AveXis، یکی از شرکت های تابعه Novartis.

زمان عرضه به بازار: مورد تایید FDA برای بازاریابی در ماه می 2019.

موارد مصرف: درمان آتروفی عضلانی نخاعی (SMA) بیماران زیر 2 سال.

توضیحات: Zolgensma یک ژن درمانی مبتنی بر وکتور AAV است.این دارو تنها طرح درمان یکبار مصرف آتروفی عضلانی نخاعی است که برای بازاریابی در جهان تایید شده است.راه اندازی این دارو عصر جدیدی را در درمان آتروفی عضلانی ستون فقرات باز می کند.صفحه، یک پیشرفت مهم است.این ژن درمانی از وکتور scAAV9 برای معرفی ژن طبیعی SMN1 به بیمار از طریق انفوزیون داخل وریدی برای تولید پروتئین طبیعی SMN1 استفاده می کند و در نتیجه عملکرد سلول های آسیب دیده مانند نورون های حرکتی را بهبود می بخشد.در مقابل، داروهای SMA Spinraza و Evrysdi نیاز به دوز مکرر طولانی مدت دارند.اسپینرازا هر چهار ماه یکبار به صورت تزریقی به ستون فقرات تزریق می شود و اوریسدی یک داروی خوراکی روزانه است.

(8) Delytact

شرکت: توسعه یافته توسط Daiichi Sankyo Company Limited (TYO: 4568).

زمان عرضه به بازار: تأیید مشروط از وزارت بهداشت، کار و رفاه ژاپن (MHLW) در ژوئن 2021.

موارد مصرف: برای درمان گلیوما بدخیم.

توضیحات: Delytact چهارمین محصول ژن درمانی ویروس انکولیتیک تایید شده در سطح جهانی و اولین محصول ویروس انکولیتیک تایید شده برای درمان گلیوم بدخیم است.Delytact یک ویروس انکولیتیک ویروس هرپس سیمپلکس نوع 1 (HSV-1) است که توسط دکتر تودو و همکارانش ساخته شده است.Delytact جهش‌های حذف اضافی را در ژنوم G207 نسل دوم HSV-1 معرفی می‌کند و تکثیر انتخابی آن را در سلول‌های سرطانی و القای پاسخ‌های ایمنی ضد تومور را افزایش می‌دهد و در عین حال ایمنی بالا را حفظ می‌کند.Delytact اولین نسل سوم انکولیتیک HSV-1 است که در حال حاضر تحت ارزیابی بالینی قرار دارد.تایید Delytact در ژاپن عمدتا بر اساس یک کارآزمایی بالینی فاز 2 تک بازویی است.در بیماران مبتلا به گلیوبلاستوما راجعه، Delytact به نقطه پایانی اولیه نرخ بقای یک ساله دست یافت و نتایج نشان داد که Delytact در مقایسه با G207 کارایی بهتری را نشان داد.نیروی همانندسازی قوی و فعالیت ضد توموری بالاتر.این در مدل‌های تومور جامد سینه، پروستات، شوانوما، نازوفارنکس، سلول‌های کبدی، کولورکتال، تومورهای بدخیم غلاف عصبی محیطی و سرطان تیروئید مؤثر بود.

(۹) آپستازا

شرکت: توسعه یافته توسط PTC Therapeutics, Inc. (NASDAQ: PTCT).

زمان عرضه به بازار: تایید شده توسط اتحادیه اروپا برای بازاریابی در جولای 2022.

موارد مصرف: برای کمبود اسیدآمینه دکربوکسیلاز معطر (AADC)، برای درمان بیماران 18 ماهه و بالاتر تایید شده است.

نکات: Upstaza™ (eladocagene exuparvovec) یک ژن درمانی in vivo با ویروس مرتبط با آدنو نوع 2 (AAV2) به عنوان ناقل است.بیماران به دلیل جهش در ژن کد کننده آنزیم AADC بیمار می شوند.AAV2 حامل یک ژن سالم است که آنزیم AADC را کد می کند.شکل جبران ژن به یک اثر درمانی دست می یابد.در تئوری، یک دولت برای مدت طولانی موثر است.این اولین ژن درمانی به بازار است که مستقیماً به مغز تزریق می شود.مجوز بازاریابی برای تمامی 27 کشور عضو اتحادیه اروپا و همچنین ایسلند، نروژ و لیختن اشتاین قابل اجرا است.

(10) روکتاوی

شرکت: توسعه یافته توسط BioMarin Pharmaceutical (BioMarin).

زمان عرضه به بازار: برای بازاریابی توسط اتحادیه اروپا در آگوست 2022 تایید شد.مجوز بازاریابی توسط اداره داروها و محصولات بهداشتی بریتانیا (MHRA) در نوامبر 2022.

موارد مصرف: برای درمان بیماران بزرگسال مبتلا به هموفیلی A شدید که سابقه مهار فاکتور FVIII ندارند و آنتی بادی های AAV5 منفی هستند.

اظهارات: روکتاویان (valoctocogene roxaparvovec) از AAV5 به عنوان یک ناقل استفاده می کند و از پروموتر اختصاصی کبد انسان HLP برای هدایت بیان فاکتور انعقادی انسانی VIII (FVIII) با حذف دامنه B استفاده می کند.تصمیم کمیسیون اروپا برای تایید بازاریابی valoctocogene roxaparvovec بر اساس داده های کلی پروژه توسعه بالینی این دارو است.از جمله، نتایج فاز III کارآزمایی بالینی GENER8-1 نشان داد که در مقایسه با داده‌های سال قبل از ثبت‌نام، پس از یک بار تزریق valoctocogene roxaparvovec، میزان خونریزی سالانه آزمودنی (ABR) به طور قابل‌توجهی کاهش می‌یابد، فراوانی استفاده از فاکتور انعقادی نوترکیب VIII (F8) به میزان قابل‌توجهی فعالیت پروتئین خون در بدن F8 کاهش می‌یابد.پس از 4 هفته درمان، میزان مصرف سالانه F8 آزمودنی و ABR نیاز به درمان به ترتیب 99% و 84% کاهش یافت و این تفاوت از نظر آماری معنی‌دار بود (001/0p<).پروفایل ایمنی خوب بود و هیچ آزمودنی مهار فاکتور F8، بدخیمی یا عوارض جانبی ترومبوز را تجربه نکرد و هیچ عارضه جانبی جدی مرتبط با درمان (SAE) گزارش نشد.

(11) Hemgenix

شرکت: توسعه یافته توسط UniQure Corporation.

زمان عرضه به بازار: مورد تایید FDA برای بازاریابی در نوامبر 2022.

موارد مصرف: برای درمان بیماران بزرگسال مبتلا به هموفیلی B.

توضیحات: Hemgenix یک ژن درمانی مبتنی بر وکتور AAV5 است.این دارو مجهز به نوع ژن فاکتور انعقادی IX (FIX) FIX-Padua است که به صورت داخل وریدی تجویز می شود.پس از تجویز، ژن می تواند فاکتور انعقادی FIX را در کبد بیان کند و پس از ورود به خون برای اعمال عملکرد انعقادی ترشح کند، بنابراین برای رسیدن به هدف درمان، از نظر تئوری، یک تجویز برای مدت طولانی موثر است.

(12) ادستیلادرین

شرکت: توسعه یافته توسط Ferring Pharmaceuticals.

زمان عرضه به بازار: مورد تایید FDA برای بازاریابی در دسامبر 2022.

موارد مصرف: برای درمان سرطان مثانه غیر تهاجمی عضلانی پرخطر (NMIBC) که به باسیلوس کالمت گورین (BCG) پاسخ نمی دهد.

اظهارات: Adstiladrin یک ژن درمانی مبتنی بر یک ناقل آدنوویروسی غیر تکرارشونده است که می تواند پروتئین آلفا-2b اینترفرون را در سلول های هدف بیش از حد بیان کند و از طریق کاتتر ادراری به مثانه تزریق می شود (هر سه ماه یکبار). .بنابراین، این روش جدید ژن درمانی، سلول های دیواره مثانه خود بیمار را به یک "کارخانه" مینیاتوری تبدیل می کند که اینترفرون تولید می کند و در نتیجه توانایی بیمار را برای مبارزه با سرطان افزایش می دهد.

ایمنی و اثربخشی Adstiladrin در یک مطالعه بالینی چند مرکزی شامل 157 بیمار مبتلا به NMIBC غیرپاسخ دهنده به BCG در خطر بالا مورد ارزیابی قرار گرفت.بیماران Adstiladrin را هر سه ماه یک بار تا 12 ماه یا تا زمانی که سمیت غیرقابل قبول برای درمان یا عود NMIBC با درجه بالا نداشته باشد، دریافت کردند.به طور کلی، 51 درصد از بیماران ثبت‌نام شده تحت درمان با Adstiladrin به پاسخ کامل (ناپدید شدن همه علائم سرطان که در سیستوسکوپی، بافت بیوپسی و ادرار مشاهده می‌شوند) دست یافتند.

3. داروهای اسید نوکلئیک کوچک

(1) ویتراون

شرکت: به طور مشترک توسط Ionis Pharma (Isis Pharma سابق) و Novartis توسعه یافته است.

زمان عرضه به بازار: در سال های 1998 و 1999 توسط FDA و EU EMA برای بازاریابی مورد تایید قرار گرفت.

موارد مصرف: برای درمان رتینیت سیتومگالوویروس در بیماران HIV مثبت.

توضیحات: Vitravene یک داروی الیگونوکلئوتیدی آنتی سنس است که اولین داروی اولیگونوکلئوتیدی تایید شده برای بازاریابی در جهان است.در مرحله اولیه فهرست، تقاضای بازار برای داروهای ضد CMV بسیار فوری بود.بعدها، به دلیل توسعه درمان ضدرتروویروسی بسیار فعال، تعداد موارد CMV به شدت کاهش یافت.به دلیل تقاضای ضعیف بازار، این دارو در سال 2002 و 2006 با خروج در کشورهای اتحادیه اروپا و ایالات متحده عرضه شد.

(2) Macugen

شرکت: توسط Pfizer و Eyetech توسعه یافته است.

زمان عرضه به بازار: در سال 2004 برای فهرست شدن در ایالات متحده تایید شد.

موارد مصرف: برای درمان دژنراسیون ماکولا مرتبط با سن نئوواسکولار.

ملاحظات: Macugen یک داروی اولیگونوکلئوتیدی اصلاح شده پگیله شده است که می تواند فاکتور رشد اندوتلیال عروقی را هدف قرار داده و متصل کند (زیرگروه VEGF165) و روش تجویز آن تزریق داخل زجاجیه است.

(3) Defitelio

شرکت: توسعه یافته توسط Jazz Pharmaceuticals.

زمان عرضه به بازار: در سال 2013 توسط اتحادیه اروپا برای بازاریابی تأیید شد و در مارس 2016 توسط FDA برای بازاریابی تأیید شد.

موارد مصرف: برای درمان بیماری انسداد وریدی کبدی مرتبط با اختلال عملکرد کلیوی یا ریوی پس از پیوند سلول های بنیادی خونساز.

توضیحات: دفیتلیو یک داروی اولیگونوکلئوتیدی است که مخلوطی از اولیگونوکلئوتیدها با خواص پلاسمینی است.در سال 2009 به دلایل تجاری از بازار خارج شد.

(4) کینامرو

شرکت: توسعه مشترک Ionis Pharma و Kastle.

زمان عرضه به بازار: در سال 2013، برای بازاریابی در ایالات متحده به عنوان یک داروی یتیم تأیید شد.

موارد مصرف: برای درمان کمکی هیپرکلسترولمی خانوادگی هموزیگوت.

اظهارات: Kynamro یک داروی الیگونوکلئوتیدی آنتی سنس است که یک الیگونوکلئوتید آنتی سنس است که mRNA ژن آپو B-100 انسان را هدف قرار می دهد.Kynamro به صورت 200 میلی گرم زیر جلدی یک بار در هفته تجویز می شود.

(5) اسپینرازا

شرکت: توسعه یافته توسط Ionis Pharmaceuticals.

زمان عرضه به بازار: مورد تایید FDA برای بازاریابی در دسامبر 2016.

موارد مصرف: برای درمان آتروفی عضلانی نخاعی (SMA).

توضیحات: اسپینرازا (nusinersen) یک داروی اولیگونوکلئوتیدی آنتی سنس است.با اتصال به محل برش اگزون 7 SMN2، اسپینرازا می تواند برش RNA ژن SMN2 را تغییر دهد و در نتیجه تولید پروتئین SMN کاملاً کاربردی را افزایش دهد.در آگوست 2016، BIOGEN از اختیار خود برای به دست آوردن حقوق جهانی Spinraza استفاده کرد.Spinraza اولین کارآزمایی بالینی خود را در سال 2011 بر روی انسان آغاز کرد. تنها در عرض 5 سال، توسط FDA برای بازاریابی در سال 2016 تأیید شد که نشان دهنده شناخت کامل FDA از اثربخشی آن است.این دارو برای بازاریابی در چین در آوریل 2019 تایید شد. کل چرخه تایید اسپینرازا در چین کمتر از 6 ماه بود و از اولین بار تایید اسپینرازا در ایالات متحده 2 سال و 2 ماه گذشته بود.سرعت ثبت در چین در حال حاضر بسیار سریع است.این نیز به این دلیل است که مرکز ارزیابی دارو در تاریخ 1 نوامبر 2018 "اطلاعیه انتشار فهرست اولین دسته از داروهای جدید خارج از کشور که نیاز فوری به اقدامات بالینی دارند" را صادر کرد و در اولین دسته از 40 داروی جدید خارجی برای بررسی سریع قرار گرفت که در میان آن‌ها رانکدرا قرار گرفت.

(6) Exondys 51

شرکت: توسعه یافته توسط AVI BioPharma (که بعداً Sarepta Therapeutics نام گرفت).

زمان عرضه به بازار: در سپتامبر 2016 توسط FDA برای بازاریابی تایید شد.

موارد مصرف: برای درمان دیستروفی عضلانی دوشن (DMD) با جهش ژن skipping اگزون 51 در ژن DMD.

توضیحات: Exondys 51 یک داروی اولیگونوکلئوتید آنتی سنس است، الیگونوکلئوتید آنتی سنس می تواند به موقعیت اگزون 51 pre-mRNA ژن DMD متصل شود، و در نتیجه mRNA بالغ تشکیل شود، بخشی از اگزون 51 مسدود شده است. برداشتن، در نتیجه تا حدی به اصلاح عملکرد mRNA کوتاه تر از خوانش قاب بیماران کمک می کند. پروتئین طبیعی، در نتیجه علائم بیمار را بهبود می بخشد.

(۷) تگزدی

شرکت: توسعه یافته توسط Ionis Pharmaceuticals.

زمان عرضه به بازار: در جولای 2018 برای بازاریابی توسط اتحادیه اروپا تایید شد.

موارد مصرف: برای درمان آمیلوئیدوز ارثی ترانس تیرتین (hATTR).

توضیحات: Tegsedi یک داروی الیگونوکلئوتیدی آنتی سنس است که mRNA ترانس تیرتین را هدف قرار می دهد.این اولین دارویی است که در جهان برای درمان hATTR تایید شده است.از طریق تزریق زیر جلدی تجویز می شود.این دارو با هدف قرار دادن mRNA ترانس تیرتین (ATTR) تولید پروتئین ATTR را کاهش می دهد و نسبت سود به خطر خوبی در درمان ATTR دارد و نوروپاتی و کیفیت زندگی بیمار به طور قابل توجهی بهبود یافته است و با انواع جهش TTR سازگار است، نه مرحله بیماری و نه وجود کاردیومیوپاتی مرتبط است.

(8) Onpattro

شرکت: به طور مشترک توسط Alnylam Corporation و Sanofi Corporation توسعه یافته است.

زمان عرضه به بازار: برای عرضه در ایالات متحده در سال 2018 تایید شده است.

موارد مصرف: برای درمان آمیلوئیدوز ارثی ترانس تیرتین (hATTR).

اظهارات: Onpattro یک داروی siRNA است که mRNA ترانس تیرتین را هدف قرار می دهد، که تولید پروتئین ATTR در کبد را کاهش می دهد و با هدف قرار دادن mRNA ترانس تیرتین (ATTR) باعث کاهش تجمع رسوبات آمیلوئید در اعصاب محیطی می شود و در نتیجه باعث بهبود و کاهش علائم بیماری می شود.

(۹) گیولاری

شرکت: توسعه یافته توسط Alnylam Corporation.

زمان عرضه به بازار: مورد تایید FDA برای بازاریابی در نوامبر 2019.

موارد مصرف: برای درمان پورفیری حاد کبدی (AHP) در بزرگسالان.

توضیحات: Givlaari یک داروی siRNA است که پس از Onpattro دومین داروی siRNA تایید شده برای بازاریابی است.روش مصرف تزریق زیر جلدی است.این دارو mRNA پروتئین ALAS1 را هدف قرار می دهد و درمان ماهانه با Givlaari می تواند به طور قابل توجه و دائمی سطح ALAS1 را در کبد کاهش دهد و در نتیجه سطح نوروتوکسیک ALA و PBG را به محدوده طبیعی کاهش دهد و در نتیجه علائم بیماری بیمار را کاهش دهد.داده‌ها نشان داد که بیماران تحت درمان با Givlaari نسبت به گروه دارونما 74 درصد کاهش تعداد تشنج داشتند.

(10) ویوندیس53

COMPANY: توسعه یافته توسط Sarepta Therapeutics.

زمان عرضه به بازار: مورد تایید FDA برای بازاریابی در دسامبر 2019.

موارد مصرف: برای درمان بیماران DMD با جهش پیرایشی اگزون 53 ژن دیستروفین.

اظهارات: Vyondys 53 یک داروی الیگونوکلئوتیدی آنتی سنس است که فرآیند پیرایش دیستروفین pre-mRNA را هدف قرار می دهد.اگزون 53 تا حدی کوتاه شده است، یعنی در mRNA بالغ وجود ندارد و برای تولید یک دیستروفین کوتاه اما همچنان عملکردی طراحی شده است، در نتیجه ظرفیت ورزش را در بیماران بهبود می بخشد.

(11) وایلیورا

شرکت: توسعه یافته توسط Ionis Pharmaceuticals و شرکت تابعه آن Akcea Therapeutics.

زمان عرضه به بازار: در ماه می 2019 توسط آژانس دارویی اروپا (EMA) برای بازاریابی تأیید شد.

موارد مصرف: به عنوان یک درمان کمکی علاوه بر کنترل رژیم غذایی در بیماران بزرگسال مبتلا به سندرم شیلومیکرونمی خانوادگی (FCS).

توضیحات: Waylivra یک داروی اولیگونوکلئوتیدی آنتی سنس است که اولین دارویی است که برای بازاریابی در جهان برای درمان FCS تایید شده است.

(12) Leqvio

شرکت: توسعه یافته توسط Novartis.

زمان عرضه به بازار: تایید شده توسط اتحادیه اروپا برای بازاریابی در دسامبر 2020.

موارد مصرف: برای درمان بزرگسالان مبتلا به هیپرکلسترولمی اولیه (هتروزیگوت خانوادگی و غیر خانوادگی) یا دیس لیپیدمی مختلط.

نکات: Leqvio یک داروی siRNA است که mRNA PCSK9 را هدف قرار می دهد.این اولین درمان با siRNA در جهان برای کاهش کلسترول (LDL-C) است.از طریق تزریق زیر جلدی تجویز می شود.این دارو سطح پروتئین PCSK9 را از طریق تداخل RNA کاهش می دهد و در نتیجه سطح LDL-C را کاهش می دهد.داده های بالینی نشان می دهد که برای بیمارانی که نمی توانند پس از درمان با حداکثر دوز قابل تحمل استاتین، سطح LDL-C را به سطح هدف کاهش دهند، Leqvio می تواند LDL-C را تا حدود 50٪ کاهش دهد.

(13) Oxlumo

شرکت: توسعه یافته توسط Alnylam Pharmaceuticals.

زمان عرضه به بازار: تایید شده توسط اتحادیه اروپا برای بازاریابی در نوامبر 2020.

موارد مصرف: برای درمان هیپراکسالوری اولیه نوع 1 (PH1).

توضیحات: Oxlumo یک داروی siRNA است که mRNA هیدروکسی اسید اکسیداز 1 (HAO1) ​​را هدف قرار می دهد و روش تجویز آن تزریق زیر جلدی است.این دارو با استفاده از آخرین شیمی تثبیت‌کننده پیشرفته Alnylam، فناوری conjugation ESC-GalNAc، ساخته شده است که امکان تزریق زیر جلدی siRNA را با ماندگاری و قدرت بیشتر فراهم می‌کند.این دارو mRNA هیدروکسی اسید اکسیداز 1 (HAO1) ​​را تجزیه یا مهار می کند، سطح گلیکولات اکسیداز را در کبد کاهش می دهد و سپس بستر مورد نیاز برای تولید اگزالات را مصرف می کند و تولید اگزالات را کاهش می دهد تا پیشرفت بیماری در بیماران را کنترل کند و علائم بیماری را بهبود بخشد.

(14) ویلپسو

شرکت: توسعه یافته توسط NS Pharma، یکی از شرکت های تابعه Nippon Shinyaku.

زمان عرضه به بازار: مورد تایید FDA برای بازاریابی در آگوست 2020.

موارد مصرف: برای درمان دیستروفی عضلانی دوشن (DMD) با جهش ژن skipping اگزون 53 در ژن DMD.

توضیحات: Viltepso یک داروی اولیگونوکلئوتیدی آنتی سنس است که می تواند به موقعیت اگزون 53 از pre-mRNA ژن DMD متصل شود و باعث شود بخشی از اگزون 53 پس از تشکیل mRNA بالغ بریده شود و در نتیجه تا حدودی چارچوب خواندن mRNA را اصلاح کند. .

(15) آموندیس 45

شرکت: توسعه یافته توسط Sarepta Therapeutics.

زمان عرضه به بازار: مورد تایید FDA برای بازاریابی در فوریه 2021.

موارد مصرف: برای درمان دیستروفی عضلانی دوشن (DMD) با جهش ژن skipping اگزون 45 در ژن DMD.

نکات: Amondys 45 یک داروی الیگونوکلئوتیدی آنتی سنس است، الیگونوکلئوتید آنتی سنس می تواند به موقعیت اگزون 45 از pre-mRNA ژن DMD متصل شود، در نتیجه بخشی از اگزون 45 پس از تشکیل mRNA بالغ مسدود می شود، در نتیجه تا حدی به اصلاح بخشی از این قاب به بیماران کمک می کند تا عملکرد mRNA را کوتاه تر از خوانش استرو تشکیل دهند. پروتئین طبیعی است، در نتیجه علائم بیمار را بهبود می بخشد.

(16) Amvuttra (vutrisiran)

شرکت: توسعه یافته توسط Alnylam Pharmaceuticals.

زمان عرضه به بازار: مورد تایید FDA برای بازاریابی در ژوئن 2022.

موارد مصرف: برای درمان آمیلوئیدوز ارثی ترانس تیرتین همراه با پلی نوروپاتی (hATTR-PN) در بزرگسالان.

اظهارات: Amvuttra (Vutrisiran) یک داروی siRNA است که mRNA ژن ترانس تیرتین (ATTR) را هدف قرار می دهد که به صورت تزریق زیر جلدی تجویز می شود.Vutrisiran بر اساس طراحی پلت فرم تحویل کونژوگه با پایداری پیشرفته (ESC) Alnylam با افزایش قدرت و پایداری متابولیک ساخته شده است.تایید درمان بر اساس داده‌های 9 ماهه مطالعه بالینی فاز III آن (HELIOS-A) است و نتایج کلی نشان می‌دهد که درمان علائم hATTR-PN را بهبود بخشید و بیش از 50٪ وضعیت بیماران معکوس شد یا از بدتر شدن آن جلوگیری شد.

4. سایر داروهای ژن درمانی

(1) Rexin-G

شرکت: توسعه یافته توسط Epeius Biotech.

زمان عرضه به بازار: در سال 2005، توسط سازمان غذا و داروی فیلیپین (BFAD) برای بازاریابی تایید شد.

موارد مصرف: برای درمان سرطان های پیشرفته مقاوم به شیمی درمانی.

ملاحظات: Rexin-G یک تزریق نانوذرات حاوی ژن است.این ژن جهش یافته cyclin G1 را از طریق یک ناقل رتروویروسی به سلول های هدف وارد می کند تا به طور خاص تومورهای جامد را از بین ببرد.روش تجویز انفوزیون داخل وریدی است.به عنوان یک داروی هدفمند تومور که به طور فعال سلول های سرطانی متاستاتیک را جستجو می کند و آنها را از بین می برد، تأثیر درمانی خاصی بر روی بیمارانی دارد که سایر داروهای سرطان از جمله داروهای بیولوژیک هدفمند را شکست داده اند.

(2) Neovasculgen

شرکت: توسعه یافته توسط موسسه سلول های بنیادی انسانی.

زمان ثبت: در 7 دسامبر 2011 برای فهرست شدن در روسیه تأیید شد و سپس در سال 2013 در اوکراین راه اندازی شد.

موارد مصرف: برای درمان بیماری شریانی عروق محیطی، از جمله ایسکمی شدید اندام.

توضیحات: Neovasculgen یک ژن درمانی مبتنی بر پلاسمیدهای DNA است.ژن فاکتور رشد اندوتلیال عروقی (VEGF) 165 بر روی ستون فقرات پلاسمید ساخته شده و به بیماران تزریق می شود.

(3) Collategene

شرکت: به طور مشترک توسط دانشگاه اوزاکا و شرکت های سرمایه گذاری خطرپذیر توسعه یافته است.

زمان عرضه به بازار: تایید شده توسط وزارت بهداشت، کار و رفاه ژاپن در آگوست 2019.

موارد مصرف: درمان ایسکمی بحرانی اندام تحتانی.

اظهارات: Collategene یک ژن درمانی مبتنی بر پلاسمید، اولین داروی ژن درمانی داخلی است که توسط شرکت ژن درمانی AnGes در ژاپن تولید شده است.جزء اصلی این دارو یک پلاسمید برهنه حاوی توالی ژن فاکتور رشد کبدی (HGF) است.اگر دارو به عضلات اندام تحتانی تزریق شود، HGF بیان شده باعث تشکیل رگ های خونی جدید در اطراف رگ های خونی مسدود شده می شود.کارآزمایی‌های بالینی تأثیر آن را بر بهبود زخم‌ها تأیید کرده‌اند.

چگونه Foregene می تواند به توسعه ژن درمانی کمک کند؟

ما به صرفه جویی در زمان غربالگری در غربالگری در مقیاس بزرگ، در مراحل اولیه توسعه داروی siRNA کمک می کنیم.

جزئیات بیشتر مراجعه کنید:

https://www.foreivd.com/cell-direct-rt-qpcr-kit-direct-rt-qpcr-series/